Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando il rinnovo con validità illimitata dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis, terapia genica approvata per la prima volta in Europa nel 2016 per il trattamento dei pazienti affetti da ADA-SCID che non dispongono di un donatore familiare compatibile di midollo osseo.
Dal 2023 Fondazione Telethon è responsabile della produzione e distribuzione diretta nell’Unione Europea della terapia, per scongiurarne il ritiro dal mercato e continuare a garantirne la continuità di accesso ai pazienti.
Il parere favorevole al rinnovo conferma il profilo beneficio-rischio positivo del medicinale, sulla base dei dati post-marketing, delle attività di farmacovigilanza e delle evidenze cliniche raccolte nel corso dei dieci anni di utilizzo nell’Unione Europea. Questa valutazione ribadisce che la terapia genica per ADA-SCID rappresenta, per i pazienti idonei, un’opzione terapeutica con efficacia e sicurezza comprovate e durature nel tempo.
Sviluppata a partire dagli studi condotti all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, Strimvelis è tra le prime terapie geniche in assoluto a essere state rese disponibili come farmaco. Attualmente è la terapia genica con la maggiore longevità sul mercato.
“Accogliamo con grande soddisfazione il parere positivo del CHMP al mantenimento in commercio della terapia genica per ADA-SCID, a dieci anni dalla sua approvazione. Si tratta di un traguardo di straordinaria rilevanza scientifica che rappresenta anche una testimonianza concreta dell’impegno di Fondazione Telethon nel rispondere ai bisogni dei pazienti” commenta Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon, “La presa in carico, nel 2023, della produzione e della distribuzione della terapia da parte della nostra organizzazione ha segnato un vero cambio di paradigma: stiamo dimostrando che un modello di ricerca e sviluppo non profit può garantire qualità, continuità e accesso alle terapie avanzate per malattie rare, anche in caso di disinvestimento industriale.”
